依利格鲁司他效果好不好？发挥的作用是什么？

依利格鲁司他研究表明，Cerdelga 可有效治疗该疾病，包括缩小增大的脾脏和肝脏。 在一项针对 40 名先前未治疗的 1 型戈谢病患者的研究中，服用 Cerdelga 的患者脾脏大小减少了 28%，而服用安慰剂(模拟治疗)的患者……