美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Genzyme(赛诺菲的法国子公司)治疗戈谢病的药物 Cerdelga(eliglustat)。Cerdelga 适用于成人 1 型戈谢病的长期治疗。该药物是一种硬明胶胶囊。它是 FDA 批准的首个戈谢病一线口……
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依利格鲁司他Cerdelga 适用于长期治疗 1 型戈谢病 (GD1) 成年患者，这些患者是 CYP2D6 弱代谢者 (PM)、中间代谢者 (IM) 或强代谢者 (EM)。 特别警告和使用注意事项 开始治疗：CYP2D6 基因分型 在开始用 Cerdelga ……
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依利格鲁司他研究表明，Cerdelga 可有效治疗该疾病，包括缩小增大的脾脏和肝脏。 在一项针对 40 名先前未治疗的 1 型戈谢病患者的研究中，服用 Cerdelga 的患者脾脏大小减少了 28%，而服用安慰剂(模拟治疗)的患者……
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依利格鲁司他Cerdelga 是一种用于长期治疗成人 1 型戈谢病的药物。 戈谢病是一种遗传病，一种叫做葡萄糖神经酰胺(或葡糖脑苷脂)的脂肪在体内堆积，通常是在肝脏、脾脏和骨骼中。这会导致贫血(红细胞计数低)、疲倦……
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