米达美替尼临床疗效如何？ReNeu研究显示显著肿瘤缩小

米达美替尼的临床疗效已得到多项研究证实。关键的ReNeu是一项针对症状性NF1相关丛状神经纤维瘤的2b期临床试验，共纳入58名成人和56名儿童患者。

研究结果显示，在24个周期的治疗中，24名成人(41%)和29名儿童(52%)经独立评审确认获得了客观缓解。肿瘤体积缩小的中位数在成人为−41%，在儿童为−42%。在获得确认缓解的患者中，62%的成人和52%的儿童实现了超过50%的深度肿瘤体积缩小。

此外，米达美替尼在儿童低级别胶质瘤中也展现了良好的疗效。一项研究中，米达美替尼在MAPK通路激活的儿童低级别胶质瘤患者中实现了87%的总缓解率。

在安全性方面，米达美替尼具有可控的安全性特征。成人患者最常见的不良反应(发生率>25%)包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。儿童患者最常见的不良反应包括皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛等。

米达美替尼还可能引起左心室功能障碍和眼毒性，治疗期间需定期监测心脏功能和眼部状况。作为一种新型靶向药物，米达美替尼为NF1-PN患者带来了显著的临床获益。