老挝卢修斯米达美替尼说明书价格

【通用名称】米达美替尼

【英文名称】Mirdametinib，GOMEKLI

【剂型规格】1mg*42粒胶囊

【制药厂商】卢修斯制药 Lucius(老挝)

【米达美替尼是什么药】

米达美替尼(Mirdametinib，商品名Gomekli)是一种口服的小分子MEK抑制剂，属于精准靶向抗肿瘤药物。该药由SpringWorks Therapeutics公司研发，于2025年2月11日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。作为一种靶向治疗药物，米达美替尼能够直接作用于癌细胞内部的信号传导通路，与传统化疗攻击全身健康细胞的作用方式不同，其作用更精准、副作用相对更可控。

【适应症】哪些患者适合使用?

米达美替尼获批用于治疗2岁及以上的成人和儿童1型神经纤维瘤病(NF1)患者，具体针对伴有症状性丛状神经纤维瘤(PN) 且无法通过手术完全切除的病例。神经纤维瘤病1型是一种遗传性疾病，约30%至50%的患者会发展为丛状神经纤维瘤。这些肿瘤往往沿神经生长，可导致疼痛、畸形、内脏压迫以及身体功能受损等严重并发症，显著影响患者的生活质量。

【作用机制】如何抑制肿瘤生长?

米达美替尼的作用靶点是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)，这两个激酶在RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中起着关键调控作用。在NF1患者体内，由于NF1基因功能缺失突变，该通路被异常激活，导致细胞不受控制地快速增殖。米达美替尼通过选择性抑制MEK1/2活性，阻断这一异常信号通路，从而抑制肿瘤细胞生长，并使部分肿瘤体积显著缩小。该药具有口服活性和高度选择性，能够以非ATP竞争性方式发挥抗肿瘤作用。

【用法用量】如何正确服用?

米达美替尼为口服给药，推荐剂量根据体表面积计算：每次2 mg/m²，每日两次，最大单次剂量不超过4 mg。服药方案为28天为一个周期——连服3周后停药1周。患者应整片吞服药片，不可咀嚼、掰开或压碎。服药期间建议与食物同服，以减少胃肠道刺激并促进药物吸收。

如漏服药物，应尽快补服，但若接近下一次服药时间，则跳过漏服剂量，切勿一次服用双倍剂量。肝功能损害的患者，医生可能根据损害程度调整剂量。

【关键临床疗效】ReNeu研究数据

米达美替尼的批准主要基于一项名为ReNeu的关键性IIb期临床试验。该试验共纳入114例患者(58名成人和56名儿童)，是迄今为止规模最大的NF1-PN多中心研究。

结果显示，成人患者的确认总缓解率(ORR)为41%，儿童患者为52%——这意味着超过四成的成年患者和超过一半的儿童患者在治疗期间目标丛状神经纤维瘤体积缩小了20%以上。中位最佳肿瘤体积变化为成人减少41%，儿童减少42%。

更值得关注的是，米达美替尼不仅实现了肿瘤体积的缩小，还显著改善了患者的疼痛程度和健康相关生活质量(HRQOL)，且这些改善在治疗早期即出现并在整个治疗期间持续维持。

【不良反应】使用中有哪些风险?

米达美替尼的不良反应多为轻至中度，经过对症处理后可得到缓解。成人患者最常见的不良反应(发生率超过25%)包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。儿童患者最常见的不良反应则为皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能减退和恶心。治疗过程中，应特别关注的严重不良反应包括左心室功能减退、眼毒性(如视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离、视力模糊)以及间质性肺病等。

治疗期间，医生会定期监测患者的肝功能、心脏功能和眼科状况，尤其是眼部检查不可忽视。

【药物相互作用与存储条件】

米达美替尼的代谢主要依赖肝脏CYP3A4酶系统。与强效CYP3A4抑制剂(如某些抗真菌药、抗生素)或诱导剂(如部分抗癫痫药)同用时可能影响血药浓度，增加毒性风险或降低疗效。服药期间应避免饮用葡萄柚汁，因其会抑制CYP3A4从而提高血药浓度、加重副作用。

米达美替尼应在20°C至25°C室温条件下储存，允许短期暴露于15°C至30°C之间。药物需避光保存，有效期自生产之日起为30个月。

【同类药物对比】米达美替尼有何优势?

目前MEK抑制剂家族中，司美替尼(Selumetinib)已获批用于儿童NF1-PN的治疗，曲美替尼(Trametinib)则主要用于黑色素瘤。与司美替尼相比，米达美替尼在药物设计上更注重选择性优化，且在间接比较研究中展现出更好的肿瘤体积缩小效果和更低的因治疗相关不良事件导致的剂量减少率。此外，米达美替尼是首个同时获批用于成人和儿童NF1-PN患者的MEK抑制剂，填补了成人患者长期缺乏靶向治疗药物的空白。