老挝卢修斯阿考米迪中文说明书

【通用名称】阿考米迪，Acoramidis

【商品名称】ATTRUBY，LuciAcor

【剂型规格】药片：356mg*56片/盒

【生产厂家】卢修斯制药(老挝)有限公司

【适应症】

阿考米迪适用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病，旨在降低心血管死亡和心血管相关住院的风险。

这是一种由错误折叠的TTR蛋白在心肌中形成淀粉样沉积所导致的进行性、致死性疾病。

【用法用量】

推荐剂量：712 mg(即2片356mg片剂)，每日口服两次(约间隔12小时)。

服用方法：整片吞服，不可切开、压碎或咀嚼。可与食物同服或空腹服用。

剂量调整：对于老年患者(≥65岁)或肾功能损害患者，通常无需调整剂量。目前尚无针对肝功能损害患者的明确剂量指导。

【不良反应】

在关键临床试验中，阿考米迪总体耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂组相似。

常见不良反应(发生率 > 安慰剂组)：

腹泻(11.6% vs 7.6%)

上腹痛(5.5% vs 1.4%)

血清肌酐升高/eGFR降低

这些胃肠道反应多数为轻度，且通常无需停药即可自行缓解。

肝脏安全性：在注册试验中，观察到短暂的、轻度的转氨酶(ALT/AST)升高，但发生率与安慰剂组无显著差异。出现临床明显肝损伤或伴有黄疸的转氨酶升高的病例极为罕见。

严重不良事件：值得注意的是，在临床试验中，阿考米迪组的严重不良事件发生率低于安慰剂组(54.6% vs 64.9%)。

【注意事项】

药物相互作用：

避免合用：阿考米迪主要通过UGT酶(UGT1A9， UGT1A1， UGT2B7)代谢。应避免与UGT诱导剂或强效CYP3A诱导剂同时使用，因为它们会显著降低Acoramidis的血药浓度，影响疗效。这类药物包括利福平、苯妥英、卡马西平、圣约翰草等。

谨慎合用：阿考米迪是CYP2C9的弱抑制剂，与经CYP2C9代谢的药物(如华法林、某些非甾体抗炎药)合用时，可能需要监测后者血药浓度或不良反应。

特殊人群：

孕妇：目前人类数据有限。动物实验在远高于临床暴露剂量下未显示致畸性。用药期间及停药后，应采取有效避孕措施。

老年人：临床试验中97%的参与者年龄≥65岁(中位年龄78岁)，无需调整剂量。

【临床疗效数据】

疗效数据基于一项为期30个月的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验(ATTRibute-CM， n=632)。

主要复合终点(全因死亡率+心血管相关住院累积频率)：与安慰剂相比，Acoramidis组显示出统计学显著性的降低(p=0.018)。

全因死亡率：阿考米迪组为19%，安慰剂组为26%。30个月生存率分别为81% vs 74%。

心血管相关住院率：阿考米迪组为27%，安慰剂组为43%。年均住院事件为0.3次 vs 0.6次，主要原因是心力衰竭住院。

功能与生活质量：阿考米迪能显著减缓6分钟步行距离的下降，并改善堪萨斯城心肌病问卷总体评分，表明其有助于维持患者的活动能力和生活质量。

【患者用药指南】

遵医嘱服药：严格按处方剂量(每日两次，每次2片)和时间服药，切勿自行增减或停药。

处理漏服：如果漏服一剂，应尽快补服。若已接近下一次服药时间(通常小于6小时)，则应跳过漏服剂量，按原计划服用下一次剂量。切勿一次服用双倍剂量。

管理副作用：如果出现腹泻或腹部不适，通常可通过调整饮食(如避免油腻食物)来缓解。若症状持续或加重，应及时咨询医生或药师。

告知用药情况：开始治疗前，务必告知医生您正在使用的所有处方药、非处方药、维生素和草药补充剂，以避免潜在的药物相互作用。

【储存条件】

储存于20°C至25°C的室温环境下。

保持药品在原包装中，置于干燥、避光处。

请将药品放在儿童不能接触的地方。