卡帕塞替尼适应症与疗效：哪些乳腺癌患者适合使用？

卡帕塞替尼是一种口服小分子AKT抑制剂，主要用于治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌。

具体适应症为：患者在转移性疾病阶段至少接受过一种内分泌治疗后出现疾病进展，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发，且经检测存在一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN基因改变。

从疗效数据来看，卡帕塞替尼的获批基于III期CAPItello-291临床试验的突破性成果。该研究纳入708例患者，结果显示卡帕塞替尼联合氟维司群组中位无进展生存期(PFS)达7.2个月，较安慰剂组的3.6个月延长近一倍。在携带PIK3CA/AKT1/PTEN突变的亚组中，疗效更为显著，PFS达7.3个月，而安慰剂组仅3.1个月。客观缓解率方面，卡帕塞替尼组为22.8%，显著高于安慰剂组的12.0%。

基于这些数据，FDA于2023年11月批准卡帕塞替尼联合氟维司群用于突变患者的二线治疗，NCCN指南同步将其列为I级推荐。患者在使用前需进行基因检测，确认是否存在PIK3CA/AKT1/PTEN突变，以确保精准用药。