2026年司美替尼最新进展：适应症扩展至成人患者

2026年3月30日，司美替尼迎来了一个重要的里程碑。阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局正式批准科赛优(硫酸氢司美替尼胶囊)用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童及成人患者的治疗。

此次获批将适用人群从儿童扩展至成人，意味着更多NF1-PN患者有了药物治疗的选择。此前，司美替尼仅获批用于儿童患者，成人患者面临“无药可用”的困境。这一扩展批准基于Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中规模最大且唯一一项随机对照研究。中国亚组分析显示，在中国患者中观察到显著的临床获益，相关研究结果已于2026年3月28日在上海整形科技周上发布。

从用药方案来看，司美替尼的推荐剂量为25 mg/m²，每日两次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。按照成人标准体表面积1.68m²计算，对应推荐剂量为40mg，即每次服用两粒20mg或按规格调整。患者需空腹服用，在给药前2小时和给药后1小时内不得进食。

这一最新进展对仿制药市场也产生了影响。随着适应症扩大至成人，患者群体基数增加，对经济型用药方案的需求可能进一步上升。但需注意，海外仿制药的适应症范围通常与原研药国内获批范围不完全一致，患者使用前应咨询专业医生。