拉罗替尼最新疗效数据汇总！客观缓解率65%，长期生存获益显著

最新疗效数据：65% 患者肿瘤显著缩小

在 2025 年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，研究者公布了拉罗替尼三项关键临床试验(LOXO-TRK-14001、SCOUT 和 NAVIGATE)的最新长期随访汇总数据。截至数据截止日，共纳入 304 例非原发性中枢神经系统 TRK 融合肿瘤患者(205 例成人，99 例儿童)。结果显示：客观缓解率(ORR)高达 65%(95% CI：59%-70%)，其中完全缓解率为 24%，部分缓解率为 36%。

尤其值得关注的是，拉罗替尼起效非常迅速——中位至缓解时间仅为 1.8 个月(范围 0.9-22.9 个月)。这意味着大部分患者在用药后不到两个月内就能看到明确的肿瘤缩小或病情改善。

长期生存数据：4 年总生存率达 63%

长期随访数据更为振奋人心。中位随访 57 个月时，总体患者的中位总生存期(OS)尚未达到，4 年总生存率达 63%。分年龄来看，成人患者的中位 OS 为 44 个月，4 年 OS 率为 49%;儿童患者的中位 OS 尚未达到，4 年 OS 率高达 89%。

在无进展生存期(PFS)方面，总体患者的中位 PFS 为 28 个月，4 年 PFS 率为 39%。在缓解持续时间(DoR)方面，总体患者的中位 DoR 长达 43 个月，4 年 DoR 率为 48%。

脑转移患者同样有效

对于基线时伴有中枢神经系统(CNS)转移的患者(24 例)，拉罗替尼同样表现出强劲的疗效，ORR 达 63%(95% CI：41%-81%)。这一数据证明了拉罗替尼具有良好的血脑屏障穿透能力，为中晚期伴脑转移的 NTRK 融合患者提供了新的治疗希望。

儿童患者数据尤为亮眼

在儿童 NTRK 融合阳性患者中，拉罗替尼的长期生存数据尤为突出。研究显示，儿童患者的中位 DoR 高达 51 个月，4 年 DoR 率达 53%;中位 PFS 长达 49 个月，4 年 PFS 率为 52%。另一项针对婴幼儿及青少年的研究也显示，NTRK 融合阳性患儿的客观反应率可达 93%。

安全性如何?

最常见的不良反应(发生率 ≥20%)包括贫血(42%)、疲劳(37%)、恶心(29%)、头晕(28%)、咳嗽(26%)、呕吐(26%)等，以 1-2 级轻中度为主，总体耐受性良好。