吉瑞替尼是什么药？作用机制与适应症详解

急性髓系白血病(AML)是成人中最常见的白血病类型，病情进展迅速，死亡率较高。在这一疾病中，约30%—37%的患者存在FLT3基因突变，该突变与复发风险高、预后差密切相关。吉瑞替尼(Gilteritinib，商品名适加坦)的上市，为这类患者带来了精准靶向治疗的全新选择。

吉瑞替尼是一种口服的、高度特异性的第二代I型FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂。它能够同时对FLT3基因的两种常见突变类型——FLT3内部串联重复(FLT3-ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(FLT3-TKD)产生显著的抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，这类患者比无突变的患者复发风险更高，整体生存期更短。吉瑞替尼通过精准阻断FLT3受体的信号传导和细胞增殖，在表达FLT3的白血病细胞中诱导凋亡，从而实现抗肿瘤效果。

在适应症方面，吉瑞替尼适用于采用经充分验证的检测方法检测到携带FLT3突变的复发性或难治性AML成人患者。这意味着患者在使用前必须进行基因检测，确认存在FLT3突变，才能发挥靶向作用，阻断白血病细胞的异常增殖。对于未检测到FLT3突变的AML患者，吉瑞替尼疗效有限，不推荐使用。

吉瑞替尼已于2018年在美国获得FDA批准上市，2021年在中国附条件获批，并于2025年1月获得NMPA常规批准。它是中国首款且目前唯一获批用于治疗FLT3突变复发难治性AML的靶向药物，填补了这一领域的治疗空白。目前，吉瑞替尼正积极将临床应用从挽救治疗向新诊断和维持治疗阶段拓展，有望为更多FLT3突变的AML患者带来全程获益。