老挝联合普拉替尼中文说明书

【通用名称】普拉替尼胶囊，普吉华

【英文名称】Pralsetinib，GAVRETO

【剂型规格】100mg*60粒/盒

【生产厂家】老挝联合制药(Alliance)

【作用机制】

普拉替尼是一种口服、强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂，可抑制野生型RET及多种致癌RET融合(如CCDC6-RET)和突变(如RET V804L、V804M和M918T)，半数抑制浓度(IC₅₀)均低于0.5 nM。RET基因的异常激活(包括框内RET基因融合、RET基因定向突变和RET基因过表达)是多种实体瘤的关键驱动因素。普拉替尼通过剂量依赖性抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET(野生型和多种突变型)的细胞增殖。

【适应症】

本品适用于以下三类患者：

1. 非小细胞肺癌(NSCLC) ：用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。

2. 甲状腺髓样癌(MTC) ：适用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型MTC成人和12岁及以上儿童患者。

3. RET融合阳性甲状腺癌：适用于需要系统性治疗且放射性碘难治(如适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

【用法用量】

使用本品治疗前必须通过经充分验证的检测方法明确RET基因融合或突变。推荐剂量为400mg，每日一次，空腹状态下口服(服用本品前至少2小时以及服用本品后至少1小时请勿进食) 。持续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

漏服处理：应在当天尽快补服，次日恢复常规日剂量;若服药后发生呕吐，请勿补服额外剂量。

剂量调整方案：因不良反应需要减量时，依次降至300mg、200mg、100mg每日一次，若无法耐受100mg每日一次则永久停用。

　【不良反应】

常见不良反应(发生率≥25%)：便秘、高血压、疲乏、骨骼肌肉疼痛、腹泻、水肿、发热和咳嗽。多数不良反应为1级或2级。

常见的≥3级治疗相关不良事件：贫血(21%)、高血压(15%)、中性粒细胞减少(13%)。

常见的3-4级实验室检查异常：淋巴细胞降低、中性粒细胞降低、血红蛋白降低、磷酸盐降低、血钙降低、ALT/AST升高、血小板减少等。14.2%的患者因不良反应永久停药，61.0%的患者因不良反应中断给药，36.1%的患者因不良反应降低剂量。

【重要注意事项】

1. 间质性肺病/肺炎：1级或2级时暂停用药，恢复后以降低剂量重新用药;再次发生或3级及以上时永久停用。

2. 高血压：未控制的高血压患者不应使用本品。用药前需优化血压，1周后监测，此后至少每月监测一次。3级高血压若服降压药后仍未控制，需暂停用药至恢复后减量重启。

3. 肝毒性：启动治疗前监测ALT和AST，前3个月每2周一次，后每月一次。根据肝毒性程度调整或暂停用药。

4. 严重出血：3级或4级出血事件需暂停用药，若发生重度或危及生命的出血事件应永久停药。

5. 胚胎-胎儿毒性：建议有生殖潜能的女性采取有效非激素避孕措施，不建议哺乳。

【临床疗效】(ARROW研究最终分析)

Ⅰ/Ⅱ期开放标签ARROW研究纳入281例RET融合阳性NSCLC患者，中位治疗时间15.0个月：初治患者客观缓解率(ORR)为78%(95%CI 69%~86%)，含铂化疗经治患者为63%(95%CI 54%~71%);中位总生存期(OS)为44.3个月，初治患者达50.1个月，含铂化疗经治患者为39.7个月。

【医保与供应】(2026年更新)

普拉替尼于2025年底首次纳入《国家基本医疗保险目录》，2026年1月1日起正式生效，医保限RET基因融合阳性NSCLC及RET突变/融合阳性甲状腺癌患者，协议期至2027年12月31日。截至2026年4月，其终端销售量同比增长超430%，国产化产品在品质与疗效上与进口产品高度可比，优化成本结构后供应稳定性进一步提升。