老挝联合芦可替尼中文说明书

【通用名称】磷酸芦可替尼片，捷恪卫

【英文名称】Ruxolitinib，Jakavi

【剂型规格】20mg*56片

【生产厂家】老挝联合制药(Alliance)

【医保类别】国家医保乙类(2025版，自2026年1月1日起正式执行)

【贮藏条件】密封，常温保存，防潮避光

芦可替尼是全球首个获批的口服JAK1/JAK2抑制剂，通过精准靶向Janus激酶信号通路，在骨髓纤维化和急性/慢性移植物抗宿主病的治疗中确立了核心地位，是血液领域精准靶向治疗的标杆药物。

【作用机制】

芦可替尼是一种强效、选择性的口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂。JAK-STAT信号通路是细胞因子和生长因子信号传导的核心通路，在多种血液系统疾病中异常激活。骨髓纤维化(MF)是一种骨髓增生性肿瘤，与JAK1和JAK2信号失调密切相关。在JAK2V617F突变阳性的MF小鼠模型中，口服芦可替尼可有效预防脾肿大，优先减少脾中JAK2V617F突变细胞，并降低循环炎症细胞因子(如TNF-α、IL-6)水平。

芦可替尼通过选择性抑制JAK1和JAK2的磷酸化，阻断JAK-STAT信号通路的异常传导，从而抑制异常造血干细胞的增殖，减轻炎症反应和脾脏肿大，改善疾病相关全身症状。

　【适应症与适用人群】

芦可替尼在全球获批的三大核心适应症如下：

1. 骨髓纤维化(MF)

适用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF，亦称为慢性特发性骨髓纤维化)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)的成年患者，用于治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。本品是FDA/EMA批准的首个MF治疗药物，可显著改善患者脾脏体积、生活质量，并延长总生存期。

2. 移植物抗宿主病(GVHD)

用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病(急性GVHD)患者。此外，2025版国家医保目录亦覆盖慢性移植物抗宿主病(慢性GVHD)的12岁及以上患者。

3. 真性红细胞增多症(PV)

FDA已批准用于治疗对羟基脲应答不足或不耐受的真性红细胞增多症成人患者。

重要提示：本品应由具备抗肿瘤药物应用经验的医生开具处方并指导使用。妊娠期及哺乳期妇女禁用，18岁以下儿童禁用(急性/慢性GVHD除外)。

【用法用量指南】

起始剂量：根据血小板计数确定骨髓纤维化的推荐起始剂量。血小板计数>200×10⁹/L者，推荐剂量为20mg口服，每日两次;血小板计数在100-200×10⁹/L之间者，推荐剂量为15mg每日两次;血小板计数在50-75×10⁹/L之间者，推荐剂量为5mg每日两次。

血小板计数低于50×10⁹/L或中性粒细胞绝对计数(ANC)低于0.5×10⁹/L时，应中断治疗;恢复至50×10⁹/L以上且ANC恢复至0.75×10⁹/L以上时，可重新给药。

急性GVHD患者的推荐起始剂量为每日两次，每次10mg口服，可在继续使用糖皮质激素和/或钙调神经蛋白抑制剂的基础上加用。

服用方法：口服，可与食物同服或不与食物同服。

治疗前评估：在开始本品治疗之前，必须进行全血细胞计数，包括白细胞分类计数。初次使用时应每周监测一次，4周后可每2至4周监测一次，直到剂量达到稳定。

肝肾功能不全：轻中度肾损伤无需额外调整剂量;重度肾损伤(CrCl<30 mL/min)起始剂量应减少约50%，每日两次。肝损伤患者起始剂量亦应减少约50%，每日给药两次。

　【常见不良反应】

最常见血液学不良反应(发生率>20%)：血小板计数减低和贫血。血小板减少和中性粒细胞减少具有剂量相关性。

非血液学不良反应(发生率>10%)：瘀斑、眩晕、头痛，以及丙氨酸转氨酶升高、天门冬氨酸转氨酶升高和高胆固醇血症。

需要特别关注的严重不良反应：芦可替尼可导致严重细菌、分支杆菌、真菌、病毒和其他机会性感染，包括带状疱疹。长期服用还可能出现戒断综合征、血脂升高和非黑色素瘤皮肤癌，用药期间需密切监测健康状况。中断或终止治疗后，骨髓纤维化症状可能在大约一周后再次出现，患者不能擅自停药，应在医生指导下逐步减停。

药物相互作用：本品主要经CYP3A4代谢。与强效CYP3A4抑制剂(如克拉霉素、酮康唑、伊曲康唑)合用时，芦可替尼的每日总剂量应减少约50%;与CYP3A4诱导剂(如利福平、苯巴比妥)合用时，应密切监测并根据安全性和疗效进行剂量调整。

【临床疗效数据】

芦可替尼的疗效基于两项关键III期随机对照临床试验COMFORT-I和COMFORT-II。两项研究均证实，与对照组相比，芦可替尼可显著缩小患者脾脏体积、改善MF相关症状和生活质量，并与中危-2或高危MF患者的总生存期延长相关。

5年汇集分析结果：纳入301例芦可替尼治疗患者和227例对照组患者，意向治疗人群分析显示，芦可替尼组较对照组可显著降低死亡风险30%，中位OS分别为5.3年和3.8年(P=0.0065);采用RPSFT模型排除交叉入组影响后，生存期从2.3年延长到5.3年，显著降低死亡风险65%。

真实世界研究：美国真实世界数据表明，芦可替尼获批后，中高危MF患者的1年OS率从55.6%显著提升至82.3%(P<0.0001)。

【医保与价格】(2026年更新)

芦可替尼已纳入2025版国家医保乙类目录(自2026年1月1日起正式执行)。医保限以下两类患者：①中危或高危的MF成年患者(含PMF、PPV-MF、PET-MF);②对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性GVHD或慢性GVHD患者。

原研药在国内市场价格约3000元/盒，医保报销后患者自付费用显著降低。海外仿制药(老挝、孟加拉等国生产)价格约600元/盒，成分与原研药基本一致，但需注意药品来源和质量认证。